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NS-065/NCNP-01 新的な作用機序を有すること等 …

3 ーrna)のうちタンパク質に翻訳される領域(エクソン)の一部を取り除く(スキップする)こ とでアミノ酸読み取り枠のずれを修正し、正常なジストロフィンタンパク質に比べると一部が短

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