Transcription of Nota tecnica concernente farmaci per l’Alzheimer ...
1 Dipartimento Valutazione Medicinali e FarmacovigilanzaLa Commissione Unica del Farmaco ha approvato, nel corsodella riunione in data 27 e 28 aprile 1999 il documento - allegato incopia - concernente prospettazioni relative all impiego di farmacianticolinesterasici nel trattamento palliativo delle fasi iniziali dellademenza di contributo deve essere considerato una sorta di positionpaper nel quale viene espressa la articolata posizione dellaCommissione Unica del Farmaco. La pi grande attenzione stata posta ai problemi dei malatidi alzheimer considerando la possibilit di accesso alla rimborsabilit per opportunit terapeutiche che, seppure non risolutive, potrebbero,nell ambito di progetti assistenziali integrati, migliorare la qualit divita delle persone colpite e di coloro che le accudiscono, almeno nellefasi iniziali della peraltro , allo stato attuale delle conoscenze e per ifarmaci anticolinesterasici.
2 La necessit di non suscitare immotivateaspettative nei familiari di questi pazienti e nei loro care-giver impegnati in un difficile e sconfortante percorso assistenziale; ineffetti, sono da prendere seriamente in considerazione, ai finidell ammissibilit al rimborso, farmaci la cui efficacia sia sufficiente aportare reale beneficio in patologie gravi e difficilmente migliorabili,ma nel caso specifico il rapporto tra il beneficio (modesto etransitorio) e il costo (elevato) da ritenersi nettamente i pur modesti benefici non devono essere sottovalutatie valori etici potrebbero assurgere a parametro per la decisionefinale di ammettere alla rimborsabilit questi farmaci , specie nel casodi auspicabili decisioni da parte delle ditte produttrici in merito ne dovrebbe comunque prevedere l utilizzo esclusivamentein Centri individuati dalle Regioni e dalle Province autonome secondoun preciso protocollo di selezione dei pazienti e di rivalutazioneperiodica della risposta terapeutica DIRETTORE DEL DIPARTIMENTO(DR.)
3 NELLO MARTINI)Nota tecnica concernente farmaci per l alzheimer : considerazioni in merito allarimborsabilit nell ambito di un progetto Unica del farmaco, 27 e 28 aprile SUI CRITERI PORTANTI AI FINI DIOPZIONI PRATICABILI DI FARMACIANTICOLINESTERASICI PER IL TRATTAMENTOSINTOMATICO DELLA DEMENZA DI alzheimer " On the basis of current research, I urge clinicians to be cautious in describing the expected benefits of cholinergic experience of alzheimer disease can be devastating for some patients and families and may make them particularlyvulnerable to unrealistic expectations, including the mistaken belief that a "magic bullet" exists for the disease.
4 "Eric B. Larson, MDUniversity of Washington Medical CenterSeattle, Washington, USAE vidence-Based Medicine, 3 (6) 178-179, demenza di alzheimer come problema della societ e della famiglia2. Il problema della popolazione Criteri Decorso Cenni di anatomia patologica3. La farmacocentralit nelle aspettative e nella realt 4. Gli interventi protettivi ed il supporto alla famiglia5. Valutazioni del costo, in particolare in particolare di farmaci per la demenza di Costi diretti ed Costo-efficacia di Spesa della terapia con praticabili di erogazione di farmaci anti-colinesterasici proposti per il trattamentosintomatico della demenza di alzheimer da parte del SSN21.
5 La demenza di Alzhzeimer come problema della societ edella famigliaSebbene la demenza sia tipicamente definita come un declino delle capacit intellettive ocognitive di natura cronica o progressiva tale da interferire con le attivit lavorative o sociali dellapersona, quasi sempre ha altri aspetti, tra cui - principali - problemi di memoria per gli eventi recenti ecompromissione di altre funzioni superiori quali comprensione, capacit di apprendimento, linguaggioe giudizio orientamento spaziale e capacit di effettuare calcoli matematici. Questi aspetti saranno presiin considerazione con maggior dettaglio in prosieguo.
6 La sindrome detta si verifica caratteristicamentenella malattia di alzheimer (DA), in alcuni, ma non in tutti i casi di malattia cerebrovascolare, ed inaltre affezioni del cervello, quali la malattia di Pick, la malattia di Creutzfeldt e la malattia di Parkinson(WHO Fact sheet, 1996), ed un casi di gravi carenze vitaminiche . La attenta valutazione medico-specialistica essenziale per la diagnosi (v. cap. 3).L'incidenza di demenza di tutti i tipi stata stimata a meno dell'1% per anno, con il rischio diDA specifica per l'et e la demenza da cause vascolari in forte aumento sopra i 60 anni (WHO FactSheet, 1996).
7 Indubbiamente, la DA la causa pi frequente di demenza nelle classi di et oltre i 65 percentuale balza in su sopra i 75-80 anni, raggiungendo il 20%, fino ad arrivare, in alcunecasistiche, quasi al 50%.Nella tab. 1 viene riportata l'incidenza della malattia nei soprasessantacinquenni in casisticheeuropee e nella tab. 2 l'incidenza rispetto ad altre patologie dell'anziano. In Italia, in base a valutazionieffettuate nell'ambito del sottoprogetto 2 del I Progetto finalizzato sull'invecchiamento del CNR -Studio longitudinale sull'invecchiamento (Studio ILSA), la demenza stata rilevata con una frequenzadel 7% circa, nettamente superiore a quella di altre patologie neurologiche, ma sale ad oltre il 20%nelle et pi avanzate (fig.)
8 1). La malattia pi frequente nelle donne ed in ambo i sessi in soggetti conbasso livello di scolarit (figg. 2-3).Tabella 1. Frequenza della demenza in alcuni stati di Europa negli anni '90 StatoFonteCasi su e Bickel, 19896400 Gran BretagnaCopeland et al., 19874800 ItaliaRocca et al., 19908400 OlandaBreteler et al., 19916900 SveziaRorsman et al., 19866400 Tabella 2. Dati preliminari di prevalenza (%) di alcune patologie in Italia(Studio ILSA)PatologiePercentualeDemenza7,03 Ictus6,4 Sindrome parkinsoniana3,9 Neuropatia distale simmetrica8,2 Angina pectoris8,2 Infarto miocardico8,3 Scompenso cardiaco7,7 Aritmia25,2 Ipertensione64,1 Claudicatio intermittens6,0 Diabete tipo 213,0 Ridotta tolleranza al glucosio6,3 Tassi di prevalenza standardizzati per et e sesso sulla popolazione italianaSecondo il The World Health Reports del 1998 della WHO si hanno per la demenza nelmondo i seguenti valori (tab.
9 3):figg. 3-4-5 Tabella 3. Frequenza della demenza nel mondoNumero (.000) casiMortiNuoviPre-esistentiMalati con grave limitazione di attivit 20026102900015950E' stato stimato in Africa, Asia e America Latina un numero di pazienti con DA superiore ai55 milioni nel 2025 (WHO, Fact Sheet, 1998).Tenuto conto dell'invecchiamento progressivo della popolazione e della durata della malattia ,calcolata in 3-20 anni - di regola 7-10 anni -, si configura gi nei primi decenni del 2000 uno scenariopreoccupante di intervento sanitario pubblico e , l'elevata potenzialit invalidante delle demenze in breve periodo si ripercuote inmaniera drammatica sul piano familiare e comporta costi rilevanti per la societ , in termini di perditadella capacit lavorativa, necessit di assistenza socio-sanitaria e di interventi riabilitativi.
10 Infatti ledemenze sono caratterizzate in generale da bassa mortalit nel breve-medio periodo e bassa incidenza,ma da relativamente alta prevalenza. Esse certamente incidono molto sul cosiddetto "peso globale dimalattia" (global burden of disease) indicato in unit DALYs (disability-adjusted life years) che,secondo uno studio congiunto World Bank-WHO, comprendono le perdite per morte prematura e leperdite in termini di vita normale come conseguenza della disabilit .In Italia, per quanto siano carenti indagini relative alla determinazione dei costi socio-economici delle demenze, risulta comunque assai elevato l'impatto economico, considerando non solola perdita della vita autonoma dei pazienti e spesso dei familiari costretti al pre-pensionamento, maanche le spese sanitarie ed assistenziali.
