Vaccination en très haute priorité des personnes à très ...

1 Vaccination en tr s haute priorit des personnes tr s haut risque Liste de pathologies rares justifiant une Vaccination en tr s haute priorit contre la COVID-19 Fili res de Sant Maladies Rares Conform ment l ouverture du p rim tre des vaccinations prioritaires mentionn e dans l avis de la HAS du 17 d cembre 2020, une liste des patients atteints de maladies rares et tr s haut risque d hospitalisation ou de d c s a t tablie. M thode Les coordinateurs et coordinatrices des fili res de sant maladies rares (FMSR) ont t contact s afin d identifier les personnes pour lesquelles une condition m dicale pouvait justifier une Vaccination en toute premi re priorit contre la COVID-19. Les informations suivantes ont t demand es aux coordinateurs et coordinatrices de fili res : nom de la pathologie, effectif de patients concern s, et courte justification.

2 A la suite de leurs r ponses, et dans l tat actuel des connaissances, une liste de patients tr s haut risque pour lesquels il faut recommander sans attendre une Vaccination contre la COVID-19 a pu tre tablie. Cette liste, tablie selon les informations disponibles ce jour, a vocation tre volutive. De plus, les recommandations de Vaccination pourront tre adapt es au cas par cas selon les avis m dicaux. Fili res Pathologies Effectifs AnDDI-Rares Anomalies du d veloppement d ficience intellectuelle de causes rares Cardiopathies cong nitales cyanog nes avec insuffisance cardiaque instable 500 1000 Fibroses pulmonaires cong nitales ou acquises ou ventilation d pendantes 100 BRAIN-TEAM Maladies rares expression motrice ou cognitive du syst me nerveux central1 Angiopathie de moyamoya 800 patients environ CADASIL et leucoenc phalopathies vasculaires familiales apparent es 1200 patients environ Thromboses veineuses c r brales 1500 patients environ Dissections des art res cervicales et c r brales h r ditaires 150 patients environ Malformations art rio-veineuses c r brales 800 patients environ

3 Cavernomes c r braux h r ditaires 500 patients environ FAI R Maladies auto-immunes et auto-inflammatoires syst miques rares Maladies auto-immunes syst miques rares : - Patients qui vont recevoir des cortico des (>15mg pendant plus de 3 semaines) - Patients qui vont recevoir des immunosuppresseurs et du RITUXIMAB Environ 20 000 patients FILFOIE Maladies h patiques rares de l enfant et de l adulte Maladies rares du foie sous immunosuppresseurs, en particulier les h patites auto-immunes (avec ou sans greffe). 2500 3000 patients D ficits du trafic intracellulaire chez les enfants (NBAS : neuroblastoma amplified sequence) Quelques dizaines FILNEMUS Maladies neuromusculaires Myopathies avec capacit s vitales forc es inf rieures 70% 20 000 40 000 patients FILSLAN Scl rose lat rale amyotrophique Scl roses lat rales amyotrophiques (SLA) 5000 6000 patients FIMARAD Maladies rares en dermatologie Incontinentia pigmenti 100 FIMATHO Maladies rares abdomino-thoraciques Pancr atites auto-immunes (sous immunosuppresseurs ou non) de type 1 (maladie IgG4) 120 Pancr atites auto-immunes (sous immunosuppresseurs ou non) de type 2 50 Pancr atites chroniques compliqu es de diab te (type 3, pancr atoprive) peu importe l ge (toutes causes rares confondues de pancr atite chronique.)

4 G n tique (PRSS1, SPINK1, CTRC, CFTR, CPA1, CaSR, Cel-Cyb ..), tryglyc rid mie sur FCS ou MCS, idiopathique , malformations pancr atiques ..) >200 Maladies rares digestives : Enfants immunod prim s ou sous immunosuppresseurs (au sens large incluant les bioth rapies) 1000 Hernie de coupole diaphragmatique (uniquement pour les patients sous oxyg ne ou avec traitement anti HTAP) <100 MARIH Maladies rares immuno-h matologiques D ficits immunitaires h r ditaires : - Les patients avec d ficits en AIRE, en NFBK2, et en interf ron - Les patients avec un d faut de production et/ou de r ponse l'interferon alpha (ce qui inclut les d fauts IFNAR, UNC, TLR3) - SASH3 : une forme ultra exceptionnelle qui associe parfois une neutrop nie un d ficit lymphocytaire.

5 Environ 100 patients MH mo Maladies h morragiques constitutionnelles personnes ayant une complication immunitaire sous la forme d anticorps dirig s contre leur principe th rapeutique habituellement utilis (par exemple h mophilie avec anticorps anti-facteur VIII ou anti-facteur IX) Environ 500 personnes souffrant de maladies h morragiques constitutionnelles qui utilisent un m dicament en essai clinique Environ 100 personnes souffrant de maladies h morragiques constitutionnelles qui ont une comorbidit identifi e (h patite C, HTA, diab ) Environ 5000 ORKiD Maladies r nales rares Patients pr sentant un SNI (SNLGM ou HSF) actif ou une GEM active et/ou soumis un traitement immunosuppresseur les exposant un risque accru de forme s v re en cas de COVID-19 (corticoth rapie prolong e, anti CD20, mycoph nolate mof til,, azathioprine, cyclophosphamide, anticalcineurines (Ciclopsorine, Prograf)) Environ 2700 patients Patients atteints de vascularites (vascularite ANCA, n phropathie du purpura rhumato de etc etc )

6 De glom rulon phrite d p ts m sangiaux IgA, de glom rulon phrite d p ts de C3 et recevant un traitement immunosuppresseur les exposant un risque accru de forme s v re en cas de COVID-19 Environ 2800 patients Patients porteurs d un lupus diss min s soumis un traitement immunosuppresseur les exposant un risque accru de forme s v re en cas de COVID-19. (Vacciner de pr f rence en dehors de toute pouss e) Environ 4000 patients OSCAR Maladies rares de l os, du calcium et du cartilage APECED: ou polyendocrinopathie auto-immune de type 1 1000 Pathologies osseuses constitutionnelles avec insuffisance respiratoire, avec syndromes restrictifs / d formation thoracique ou insuffisance r nale ou atteinte pluriorganes ou deficit immunitaires Environ 10 000 patients pour 450 pathologies osseuses constitutionnelles diff rentes RESPIFIL Maladies respiratoires rares Hypertension Art rielle Pulmonaire (HTAP) 4000 Hypertension Pulmonaire Thrombo-Embolique Chronique (HTP-TEC) 2500 Hypertension Pulmonaire associ e aux maladies respiratoires chroniques (HTP-MRC)

7 1500 Fibrose pulmonaire idiopathique Environ 10 000 Fibrose pulmonaire associ e aux connectivites (scl rodermie syst mique, polyarthrite rhumato de, autres connectivites). 8000 Fibrose pulmonaire secondaire aux pneumoconioses (pathologies pulmonaires professionnelles). 3000 Effectif estim total 100 000 120 000