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Corporate Overview - uniqure.com
www.uniqure.comThree Key Areas of Focus, each with proof-of-concept Hemophilia B uniQure is developing a gene therapy for hemophilia B, a severe orphan blood clotting disorder.
Since 1874 遺伝子治療用製品の開発における 国内 …
www.nihs.go.jp製品（会社） ベクターの種類 導入遺伝子 適応症 開発段階 Glybera (UniQure ) AAV1 LPL S447Xvariant LPL欠損症 欧州承認2013 Imlygic (Amgen) 腫瘍溶解性HSV1 GM-CSF メラノーマ 欧米承認 2015 Strimvelis ）(GSK) レトロ（HSC ｱﾃﾞﾉｼﾝﾃﾞｱﾐﾅｰｾﾞ （ADA) ADA欠損症 欧州承認 2016 AAV2 -hRPE65v2