Transcription of Since 1874 遺伝子治療用製品の開発における 国内 …
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Since 1874 遺伝子治療用製品の開発における 国内 …
NIHS Since 1874 NIHS Since 1874 in vivo) (ex vivo) ( ) T AAV DNA 1970 DNA 1990 ( ADA (ex vivo 1995 ADA (ex vivo 1999 ( 2000 X-SCID ( 2002 X-SCID ()))))
製品（会社） ベクターの種類 導入遺伝子 適応症 開発段階 Glybera (UniQure ) AAV1 LPL S447Xvariant LPL欠損症 欧州承認2013 Imlygic (Amgen) 腫瘍溶解性HSV1 GM-CSF メラノーマ 欧米承認 2015 Strimvelis ）(GSK) レトロ（HSC ｱﾃﾞﾉｼﾝﾃﾞｱﾐﾅｰｾﾞ （ADA) ADA欠損症 欧州承認 2016 AAV2 -hRPE65v2
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