Historique de la politique du médicament en …

1 ISSN 2606-0272 ISBN 978-2-87812-463-7 La politique du m dicament en France Aspects historiques et r glementaires Synth se documentaire Octobre 2018 Centre de documentation de l Irdes Marie-Odile Safon V ronique Suhard Synth ses & Bibliographies Reproduction sur d autres sites interdite mais lien vers le document accept Octobre 2018 La politique du m dicament en France : aspects historiques et r glementaires P le documentation de l Irdes Marie-Odile Safon, V ronique Suhard 1/75 Relecture : Sylvain Pichetti. Sommaire D finition du m dicament .. 3 Le circuit du m dicament.

2 3 AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE .. 3 ADMISSION AU REMBOURSEMENT .. 7 MODALITES DE FIXATION DES PRIX .. 8 Historique sur la r gulation du m dicament .. 10 LE MEDICAMENT DANS LES PLANS DE SANTE AVANT 1994 : LA MISE EN PLACE DES PREMIERS OUTILS DE REGULATION .. 11 LA politique DE REGULATION DE 1994 A 2011 : UNE REGULATION PLUS DRASTIQUE AVEC L INSTAURATION DES LOIS DE FINANCEMENT .. 14 LA REFORME DE LA SECURITE SANITAIRE DU MEDICAMENT ET DES PRODUITS DE SANTE .. 37 LA politique DU MEDICAMENT DE 2012 A NOS JOURS : UNE REGULATION AXEE SUR L EFFICIENCE DES PRATIQUES MEDICALES .. 44 Ressources lectroniques .. 68 SITES THEMATIQUES .. 68 BASES DE DONNEES FACTUELLES.

3 71 Bibliographie .. 76 LA politique DU MEDICAMENT EN FRANCE .. 76 OUVRAGES, RAPPORTS, WORKING PAPERS .. 76 ARTICLES .. 119 QUELQUES ETUDES COMPAREES .. 144 REGLEMENTATION PHARMACEUTIQUE .. 162 Octobre 2018 La politique du m dicament en France : aspects historiques et r glementaires P le documentation de l Irdes Marie-Odile Safon, V ronique Suhard 1/75 Relecture : Sylvain Pichetti. D finition du m dicament Un produit pas comme les autres La d finition r glementaire du m dicament est la suivante : (Art. L. 5111-1 du code de la sant publique) On entend par m dicament toute substance ou composition pr sent e comme poss dant des propri t s curatives ou pr ventives l' gard des maladies humaines ou animales, ainsi que toute substance ou composition pouvant tre utilis e chez l'homme ou chez l'animal ou pouvant leur tre administr e, en vue d' tablir un diagnostic m dical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exer ant une action pharmacologique, immunologique ou m Lorsque, eu gard l'ensemble de ses caract ristiques.

4 Un produit est susceptible de r pondre la fois la d finition du m dicament pr vue au premier alin a et celle d'autres cat gories de produits r gies par le droit communautaire ou national, il est, en cas de doute, consid r comme un m dicament. Cette d finition est assez g n rale, bas e sur la notion de pr sentation, les autres termes utilis s ont des d finitions plus pr cises. Principe actif Le principe actif est la substance responsable de l'action pharmacologique, ex : le parac tamol. Un m me principe actif peut tre pr sent dans de multiples sp cialit s et pr sentations. Sp cialit La r glementation pr cise (Art.)

5 L. 5111-2 du code de la sant publique) : "On entend par sp cialit pharmaceutique, tout m dicament pr par l'avance, pr sent sous un conditionnement particulier et caract ris par une d nomination sp ciale." En pratique, les sp cialit s ont une autorisation de mise sur le march . Par exemple " Voltar ne comprim s 50mg " et " Voltar ne suppositoire 100 mg " et " Voltar ne comprim s 25 mg " sont des sp cialit s diff rentes contenant un m me m dicament ou principe actif, le diclof nac. La d finition r glementaire ne recouvre qu une facette de ce qu est un m dicament. On peut le d finir principalement par son mode de d livrance (les m dicaments de prescription m dicale obligatoire versus m dicaments de prescription m dicale facultative) et par sa prise en charge ou son absence de prise en charge par les r gimes de base.

6 Ces deux crit res permettent de classer les m dicaments. Prescription obligatoire Prescription non obligatoire Remboursable ETHIQUE SEMI-ETHIQUE Non Remboursable ETHIQUE AUTOMEDICATION STRICTE Les m dicaments qui n cessitent une prescription m dicale sont appel s m dicaments thiques. Les m dicaments qui sont de prescription m dicale facultative se divisent en deux cat gories : - les m dicaments semi- thiques qui peuvent tre rembours s s ils ont t prescrits par un m decin, - les m dicaments OTC (Over The Counter) non rembours s. Le circuit du m dicament AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCH Le pr alable avant toute commercialisation d un m dicament en France passe par la proc dure d autorisation de mise sur le march telle qu elle est d finie par l du code de la Sant Publique et suivants.

7 Octobre 2018 La politique du m dicament en France : aspects historiques et r glementaires P le documentation de l Irdes Marie-Odile Safon, V ronique Suhard 1/75 Relecture : Sylvain Pichetti. L autorisation de mise sur le march est soumise trois crit res principaux : qualit , s curit , efficacit (article du code de la sant publique). On v rifie que La composition qualitative et quantitative r elle correspond bien celle qui est d clar e par le fabricant Le m dicament n est pas nocif dans les conditions normales d emploi L effet th rapeutique annonc ne fait pas d faut ou est bien suffisamment justifi par le demandeur.

8 On cherche s assurer que tout m dicament est au moins aussi efficace qu un placebo ou qu un autre m dicament existant. Le Directeur de l'ANSM (Agence nationale de s curit du m dicament et des produits de sant ) ou son homologue europ en le directeur de l European Medicines Agency (EMEA)1 d livre les autorisations de mise sur le march qui sont ensuite publi es au Journal Officiel. Un num ro d'enregistrement d'AMM est attribu la sp cialit pharmaceutique (report sur le conditionnement, sous le libell "M dicament autoris n .."). Depuis 1994, la proc dure d autorisation temporaire d utilisation (ATU)2 peut quelquefois se substituer provisoirement l autorisation de mise sur le march pour favoriser un acc s rapide certains m dicaments concernant des pathologies graves lorsqu il n existe pas d alternative th rapeutique (principalement sida, cancer et certaines maladies neurologiques).

9 L ATU peut- tre nominative lorsqu elle n est d livr e qu un seul malade, la demande et sous la responsabilit du m decin prescripteur ou elle peut tre de cohorte lorsqu elle concerne un groupe de patients. Une ATU est obligatoirement accompagn e d un Protocole d Utilisation Th rapeutique (PUT) valid entre l ANSM et l exploitant. Il permet le ciblage de la population cible ainsi que le cadrage des modalit s de suivi et de recueil d informations (s curit , efficacit , effets ind sirables, etc.). En ao t 2014, un m mo de l ANSM r capitule les volutions l gislatives et r glementaires concernant les ATUs.

10 1 Environ 20% des AMM pour la France ont t d livr es par l agence europ enne EMEA (Cohen et al., 2007). 2 Article L5121-12 du code de la sant publique. Octobre 2018 La politique du m dicament en France : aspects historiques et r glementaires P le documentation de l Irdes Marie-Odile Safon, V ronique Suhard 1/75 Relecture : Sylvain Pichetti. ATU dite de cohorte ATU dite nominative Demandeur de l ATU Le titulaire des droits d exploitation La PUI (Cerfa n 10058*03) Dur e 1 an renouvelable Correspond la dur e du traitement, ne peut d passer 1 an (renouvellement possible)